Orphan Drug Status

Orphan drug status ger företag som undersöker botemedel mot sällsynta sjukdomar ett sjuårigt fönster med skattesänkningar och den exklusiva rätten att utveckla ett botemedel mot ett specifikt tillstånd. Orphan drug status kan beviljas för nya läkemedel, redan godkända läkemedel eller läkemedel som redan finns på marknaden. Men om läkemedlet redan är godkänt, måste sponsorn lämna en trolig hypotes om hur läkemedlet är kliniskt överlägset tidigare droger eller outvecklade läkemedel.

Key Takeaways

• Orphan läkemedelsstatus ger företag exklusiva marknadsförings- och utvecklingsrättigheter tillsammans med andra fördelar för att få tillbaka kostnaderna för att forska och utveckla läkemedel för att behandla sällsynta sjukdomar.
• Orphan Drug Act var utformad för att uppmuntra företag att utveckla läkemedel mot sällsynta sjukdomar.
• FDA kan återkalla statusen för särläkemedel.
• Läkemedelsföretag föredrar dock att behandla billigare sjukdomar och tillstånd jämfört med dyra och sällsynta.

Förstå Orphan Drug Status

1982 erkände US Food and Drug Administration (FDA) bristen på incitament för läkemedelsföretag att utveckla botemedel mot sällsynta sjukdomar. Från denna insikt föddes Orphan Drug Act från 1983. Planen var att rikta in sig på sjukdomar som drabbar färre än 200 000 människor i USA

Office of Orphan Products Development (OOPD) uppmanade företag att utöva de rättigheter som tillhandahålls enligt Orphan Drug Act från 1983. OOPD utvecklar och tilldelar bidrag till företag, biologer, kliniker och forskare som vill utveckla produkter och läkemedel för att behandla dessa sällsynta sjukdomar . Lagen hänvisar till dessa grupper av människor som sponsorer.

Orphan Drug Act ändrades 1985 och 1990 för att inkludera andra produkter än läkemedel som biologik, medicintekniska produkter och medicinska livsmedel (mestadels prenatala livsmedel).

Särskilda överväganden

Det är välkänt att läkemedelsföretag är företag först och läkare andra. Läkemedelsföretag delar ut miljarder dollar per år för FoU. Som ett exempel tjänade Pfizer (PFE) 53, 647 miljarder i intäkter 2018. FoU-utgifterna var cirka 8 miljarder året. Det motsvarar 14, 9% av intäkterna som endast används för FoU.

Att utveckla nya läkemedel är också ett riskabelt företag om ett företag inte får ett patent. Det finns också hård konkurrens från förfalskningar och generika eller liknande läkemedel. Många företag går där det är relativt enkelt att tjäna pengar.

Orphan Drug Status Fördelar och nackdelar

Förutom exklusiva rättigheter och skattekrediter för forskning, kommer FDA att hjälpa till med teknisk assistans för särläkemedelsansökningar, möjliga minskningar av väntetidens godkännande och rabatter på registreringsavgifter. Status erbjuder också 50% skattekredit på kostnaden för kliniska prövningar.

Orphan läkemedelsstatus är inte utformad för sponsorer för att återhämta alla kostnader för läkemedelsutveckling utan snarare som en kostnadsminskning och reglering effektiviseringsmekanism. FDA kan återkalla läkemedelsbeteckningar för barn. Vanliga orsaker inkluderar: oriktiga uttalanden eller utelämnad information i din begäran om utnämning, eller om FDA tror att sjukdomen eller tillståndet kommer att drabba mer än 200 000 personer i framtiden.

Att utveckla läkemedel för att behandla det stora antalet sjukdomar i världen är en bransch som kan leda till stora förmögenheter. Men i läkemedel görs de största förmögenheterna ofta genom att utveckla läkemedel som blir standarden för att bota vanliga sjukdomar. Från ett affärsperspektiv säkerställer det att ha en stor marknad att ett företag snabbt kan återhämta sig kostnaderna för utveckling och realisera största möjliga vinst.