En Biotech Sector Primer

Bioteknik är ett av de konstigaste, mest skrämmande, sexigaste och mest intressanta hörnen på aktiemarknaden. I hur många andra branscher strävar företag bokstavligen efter att rädda liv? Varje bransch kan vara värd för ett bestånd som potentiellt skulle kunna fördubblas, men vilken annan industri kan matcha bioteknik i det stora antalet bestånd som kan fördubblas om deras företags planer alla kommer att realiseras?

Å andra sidan, i hur många andra branscher bränner företag igenom hundratals miljoner dollar, ofta med ingenting att visa för det? Hur många andra branscher förlitar sig på vetenskapliga mysterier som kan vara utmanande för även högt kvalificerade doktorander? Och hur många andra branscher har en varningsetikett som lyder "Varning: dåligt aktieval kan kosta dig 90% av din initiala investering?"

Av alla dessa skäl och mer är bioteknik en fascinerande industri för investerare att utforska.

Vad är bioteknik?

I ett nötskal är bioteknik en industri som fokuserar på ny läkemedelsutveckling och klinisk forskning som syftar till att behandla sjukdomar och medicinska tillstånd. Bioteknologiföretag är nästan alltid olönsamma (vissa antyder att skillnaden mellan "bioteknik" och "läkemedelsföretag" ligger i lönsamhet), och många har inga riktiga intäkter alls.

Bioteknologi kännetecknas också av lång utvecklingstid; det kan ta så mycket som ett decennium att få ett nytt läkemedel från provrör till apotekshylla. Dessutom finns det en överväldigande sannolikhet för misslyckande, eftersom 85 till 95% av alla potentiella nya läkemedel inte godkänner. Fortfarande, för dem som lyckas, kan belöningen vara enorma och "dagliga dubblar" är inte okända.

(För en bakgrundsläsning, se The Ups and Downs of Biotechnology.)

Skillnader mellan bioteknik och läkemedel

Det finns mer än ett litet grått område mellan vad som är "bioteknik" och vad som är "farmaceutiskt". Ändå bör investerare ha några allmänna punkter i åtanke. Ur filosofisk synvinkel är bioteknik ett risktagande företag, medan läkemedelsindustrin handlar om att hantera och diversifiera risker.

Eftersom de flesta biotekniker har obetydliga intäkter, för att säga ingenting om inkomst, är utdelningar exceptionellt sällsynta inom bioteknik. Däremot kan utdelningar utgöra en betydande del av den förväntade avkastningen från ett farmaceutiskt lager.

Många bioteknikföretag gör ingen anspråk på att marknadsföra sina egna läkemedel, eftersom de ser sin expertis inom forskning och utveckling. Som jämförelse är marknadsföring och försäljning den största styrkan hos många Big Pharma-företag. När fler och fler läkemedelsföretag skjuter av forskare och drar sig tillbaka från grundforskning blir de alltmer massiva marknadsföringsmaskiner som behöver ett tillströmning av nya produkter från bioteknikvärlden.

De två branscherna skiljer sig också när det gäller värdering och affärsutvärdering. Modeller och värdering som härrör från kassaflöde är ganska relevanta vid bedömningen av läkemedelslager; medan många analytiker verkligen försöker konstruera diskonterade kassaflödesmodeller för bioteknik i ett tidigt stadium, är verkligheten att framgång ofta är ganska binär ("läkemedelsarbeten" eller "läkemedlet fungerar inte").

( Mer information finns i Använda DCF i Biotech-värdering.)

FDA är Ultimate Gatekeeper

Som det tillsynsorgan som godkänner nya läkemedel för den amerikanska marknaden, liksom att tillåta kliniska prövningar av mänskliga livsmedel, är Food and Drug Administration (FDA) den ultimata gatekeeper för varje bioteknikföretag. FDA kräver att alla företag fastställer (till sin tillfredsställelse) att ett potentiellt nytt läkemedel är säkert och effektivt för dess angivna syfte.

Investerare måste förstå FDA-processen och kraven. För att få FDA-godkännande måste biotekniker skapa en tillräcklig mängd information om att läkemedlet är säkert och effektivt. Detta görs vanligtvis genom en serie av minst tre kliniska prövningar (fas en, fas två och fas tre).

Om dessa försök uppfyller sina mål för säkerhet och effektivitet (och dessa mål görs vanligtvis i samråd med FDA) kommer företaget att lämna in en formell begäran om godkännande som kallas en ny läkemedelsapplikation (NDA). Efter mottagandet av en färdig ansökan (och en rejäl ansökningsavgift) tilldelar FDA ett så kallat PDUFA-datum, eller det datum då byrån kommer att utfärda ett beslut om ansökan.

FDA granskar sedan ansökan och kan sammankalla en särskild expertpanel som kallas en rådgivande kommitté. Dessa kommittéer granskar ansökan och avger ett yttrande om huruvida FDA bör (eller borde inte) godkänna läkemedlet baserat på den information som för närvarande finns tillgänglig.

FDA utvärderar sedan panelens svar och fattar sitt beslut. FDA kommer antingen att bevilja godkännande och tillåta företaget att marknadsföra läkemedlet eller så kommer det att utfärda ett komplett svarbrev (CRL). En CRL motsvarar ett avslag, även om det framhäver FDA: s oro och gör det möjligt för företaget att samla in mer data med möjligheten att ansöka igen senare.

Biotech-investerare kan inte bortse från vikten av att förstå FDA: s "humör" vid någon given tidpunkt. När FDA är i en konservativ hållning blir säkerhet och ren data viktig och tvetydiga läkemedel avvisas ofta. När FDA är i en mer liberal hållning tillämpas inte några av dessa regler lika strikt och läkemedel med en något tyngre risk-nyttaprofil gör det ofta möjligt att marknadsföra, särskilt de läkemedel som är avsedda för sjukdomar med få andra behandlingsalternativ.

(Läs mer om FDA: s påverkan på läkemedel, kolla in läkemedelssektorn: Hjälper eller skadar FDA? )

Vad Biotech-investerare behöver veta

När man överväger en potentiell investering i bioteknik finns det flera ytterligare faktorer att tänka på:

Rörledningen

En biotechs pipeline är allt, och det är källan till företagets antagna och beräknade värde. Generellt sett bör investerare försöka fokusera sin uppmärksamhet på företag med flera fas 2-program (det vill säga flera läkemedel i fas 2-test, inte ett enda läkemedel i flera fas 2-studier). Det är sant att bioprodukter med en enda produkt kan bli stora vinnare när de lyckas, men det omvända är också sant - de kan drabbas av krossande förluster om den ena produktkandidaten misslyckas.

Inte alla sjukdomar är lika värdefulla

Vissa sjukdomar är enorma potentiella marknader, men har god konkurrens och strikta förväntningar på säkerhet eller prestanda. Till exempel, medan cancer och artrit är stora sjukdomar med potential på flera miljarder dollar, finns det många läkemedel som redan är godkända och tillgängliga - om nya läkemedel inte erbjuder något nytt (bättre effekt, färre biverkningar, etc.), kanske de inte till och med bli godkänd, än mindre hitta en stor marknad.

Å andra sidan kan mindre vanliga sjukdomar representera större möjligheter än människor inser. Så kallade "föräldralösa läkemedel" riktar sig till sjukdomar som drabbar färre än 200 000 människor, men anser att bara 20 000 användare av ett läkemedel som kostar 50 000 dollar per år (inte ett dåligt pris för ett livsmedelsbesparande läkemedel) innebär en intäktsmöjlighet på miljarder dollar. Dessutom ges företag som utvecklar föräldralösa läkemedel ytterligare hjälp i form av marknadseksklusivitet och mindre stränga mål för prövning.

Som ett resultat kan nästan varje sjukdomsmål lönas med rätt läkemedel. Få människor hade till och med tänkt på rastlöst bensyndrom som en sjukdom, men läkemedel som sålts för detta syndrom har gjort det bra. På samma sätt finns det ett läkemedel på marknaden med det enda uttalade syftet att få ögonfransar att växa längre, vilket visar att man aldrig helt kan avfärda en idé.

Som sagt bör investerare vara försiktiga med företag som vill spricka vissa sjukdomar. Otaliga företag har försökt och misslyckat med att utveckla effektiva läkemedel mot sepsis, Alzheimers och fetma. Även om det så småningom kommer att bli framgångar här, och belöningarna kommer att bli stora, kommer det troligtvis också bli förödande misslyckanden, och oddsen ligger inte i investerarnas fördel.

(För mer, se Vad betyder det att ha särläkemedelsstatus? )

Företagsfilosofi

Investerare måste också förstå mål och mål för företagsledningen. Många biotekniker avser att utveckla sina läkemedel bara hittills på egen hand och sedan handlar de i princip till ett större läkemedelsföretag i utbyte mot kontanter i förväg och framtida royalty. Andra företag behåller dock marknadsrättigheterna för sig själva och bygger ut sin egen säljkår. I slutändan verkar det vara de företag som bygger mest värde för aktieägarna, men det är en mer riskfylld väg.

Tänk också på att det inte nödvändigtvis är ett beslut om allt eller ingenting. Biotechföretag kan välja att samfrämja ett läkemedel med en större partner och kan välja att göra det som ett sätt att bygga en intern säljkår utan att offra helt det kassaflöde som kan komma från royalties.

Kapitalstruktur och finansieringsalternativ

Biotechs bränner igenom pengar. Det är bara ett grundläggande faktum. Det är också ett grundläggande faktum i livet att kliniska prövningar kostar en hel del pengar (alltid minst tiotals miljoner dollar och ofta hundratals miljoner). Investerare bör därför sträva efter att hitta företag som är välfinansierade för sina kliniska behov på kort sikt.

I huvudsak är det alltid bra att låta andra investerare ta utspädningen, men det är visserligen inte alltid ett alternativ. Företag väntar ofta på att skaffa pengar tills de har goda nyheter att tillkännage och kan sälja aktier till högre priser efter tillkännagivande. Att vänta för länge utsätter investerare för risken att missa de "goda nyheterna" som utgör de flesta av vinsterna i bioteknik.

Poängen

En fullständig beskrivning av bioteknikinvestering kan lätt tiotusentals ord, men förhoppningsvis är detta en bra start för många investerare som är nya i bioteknikvärlden. Gör inget misstag, investeringar i bioteknik är en mycket riskabel strävan och misslyckanden kommer att överstiga framgångarna. Som sagt, med tålamod, forskning och uppmärksamhet på detaljer är det fullt möjligt för investerare att hitta de vinnare som mer än betalar för enstaka förlorare.

(Mer information finns i handledning Lägga till Biotech ETF: er i din portfölj.)